Veröffentlicht am 23 March 2017

Gibt es eine Heilung für zystische Fibrose?

Cystische Fibrose (CF) ist eine vererbte Erkrankung , die Schäden der Lunge und Verdauungssystem. CF wirkt sich auf die Zellen des Körpers , die Schleim produzieren. Diese Flüssigkeiten sollen den Körper und sind in der Regel dünn und glatt schmieren. CF macht diese Körperflüssigkeiten dicht und klebrig, was sie bewirkt , dass in der Lunge, Atemwege und Verdauungstrakt aufzubauen.

Während Fortschritte in der Forschung erheblich die Lebensqualität und die Lebenserwartung von Menschen mit CF verbessert haben, wird am meisten braucht die Bedingung für ihr ganzes Leben zu behandeln. Derzeit gibt es keine Heilung für CF, aber die Forscher zu einem arbeiten. Erfahren Sie mehr über die neuesten Forschungsergebnisse und was könnte in Kürze verfügbar sein, um Menschen mit CF.

Wie bei vielen Bedingungen wird CF Forschung gewidmet Organisationen finanziert, die Mittel, sichere Spenden, und kämpfen für Zuschüsse erhöhen Forscher zu einer Heilung weiter zu arbeiten. Hier sind einige der wichtigsten Bereiche der Forschung jetzt.

Genersatztherapie

Noch vor wenigen Jahrzehnten identifizierten die Forscher das Gen verantwortlich für CF. Das gab Anlass zu der Hoffnung, dass genetische Ersatztherapie Lage sein könnte, das defekte Gen in vitro zu ersetzen. Allerdings hat diese Therapie noch nicht gearbeitet.

CFTR-Modulatoren

In den letzten Jahren haben Forscher ein Medikament entwickelt, das CF Sache richtet, anstatt seine Symptome. Diese Medikamente, Ivacaftor (Kalydeco) und lumacaftor / Ivacaftor (Orkambi), sind Teil einer Klasse von Medikamenten, die als Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) Modulatoren bekannt. Diese Klasse von Medikamenten ist so konzipiert, das mutierte Gen zu beeinflussen, die für CF verantwortlich ist und dazu führen, dass Körperflüssigkeiten ordnungsgemäß zu erstellen.

inhaliert DNA

Eine neue Art von Gentherapie aufheben kann, wenn zuvor die Gentherapie Ersatz Behandlungen fehlgeschlagen. Diese neueste Technik verwendet inhalieren DNA-Molekül „saubere“ Kopien des Gens in den Zellen in der Lunge zu liefern. In ersten Tests, Patienten, die diese Behandlung zeigten bescheidene Verbesserung der Symptome. Dieser Durchbruch ist äußerst viel versprechend für Menschen mit CF.

Keine dieser Behandlungen sind eine wahre Heilung, aber sie sind die größten Schritte in Richtung einer krankheitsfreien Leben viele Menschen mit CF noch nie erlebt.

Heute sind mehr als 30.000 Menschen leben mit CF in den Vereinigten Staaten. Es ist eine seltene Erkrankung, - nur etwa 1.000 Menschen jedes Jahr diagnostiziert.

Zwei wichtige Risikofaktoren erhöhen eine Person, die Chancen mit CF. diagnostiziert

  • Familiengeschichte: CF ist eine vererbte genetische Erkrankung. Mit anderen Worten, es läuft in Familien. Man kann das Gen für CF tragen, ohne die Störung aufweisen. Wenn zwei Träger ein Kind haben, hat das Kind eine 1 in 4 Chance von CF. mit Es ist auch möglich, ihr Kind das Gen für CF trägt aber nicht die Störung hat oder nicht, das Gen überhaupt hat.
  • Herkunft: CF in Menschen aller Rassen auftreten kann. Allerdings ist es am häufigsten in der kaukasischen Personen mit Herkunft aus Nordeuropa.

Komplikationen der CF fallen im Allgemeinen in drei Kategorien. Diese Kategorien und Komplikationen sind:

respiratorische Komplikationen

Dies sind nicht die einzigen Komplikationen der CF, aber sie sind einige der häufigsten:

  • Airway Schaden: CF Schäden Ihre Atemwege. Dieser Zustand, genannt Bronchiektasen, macht das Atmen in die und aus schwierig. Es macht auch die Lunge von dicken, klebrigen Schleim schwer zu löschen.
  • Nasenpolypen : CF führt häufig zu Entzündungen und in der Auskleidung der Nasengänge Schwellung. Wegen der Entzündung kann fleischige Wucherungen (Polypen) entwickeln. Polypen das Atmen erschwert.
  • Häufige Infektionen: Dick, klebriger Schleim ist prim Nährboden für Bakterien. Dies erhöht Ihre Risiken für Lungenentzündung und Bronchitis entwickeln.

Magen-Darm-Komplikationen

CF stört das normale Funktionieren des Verdauungssystems. Dies sind einige der häufigsten Verdauungsbeschwerden:

  • Darmverschluss : Personen mit CF haben ein erhöhtes Risiko von Darmverschluss aufgrund der durch die Störung verursachte Entzündung.
  • Ernährungsmangel : Der dicke, klebrige Schleim verursacht durch CF kann Ihr Verdauungssystem blockieren und verhindert , dass die Flüssigkeiten Sie benötigen für Nährstoffe aus immer zu Ihrem Darm absorbiert. Ohne diese Flüssigkeiten, Nahrung durch den Verdauungstrakt passieren , ohne absorbiert zu werden. Dies hält Sie aus einem Ernährungsvorteil zu bekommen.
  • Diabetes : Der dicke, klebrige Schleim erstellt von CF - Narben , die Bauchspeicheldrüse und verhindert , dass es richtig funktioniert. Dies kann den Körper von der Produktion genügend Insulin verhindern. Zusätzlich kann CF Ihren Körper richtig von der Reaktion auf Insulin verhindern. Beide Komplikationen können Diabetes verursachen.

andere Komplikationen

Neben Fragen Atmungs- und Verdauungs können CF andere Komplikationen im Körper verursachen, einschließlich:

  • Fruchtbarkeit Fragen: Männer mit CF sind fast immer unfruchtbar. Dies ist, weil der dicke Schleim häufig blockiert den Schlauch, der von der Prostatadrüse zu den Hoden Flüssigkeit trägt. Frauen mit CF möglicherweise weniger fruchtbar als Frauen ohne die Erkrankung, aber viele sind in der Lage, Kinder zu haben.
  • Osteoporose : Diese Bedingung, die dünnen Knochen verursacht, ist häufig bei Menschen mit CF.
  • Dehydration : CF erschwert ein normales Gleichgewicht der Mineralien in Ihrem Körper zu halten. Dies kann eine Dehydratation bewirken, sowie ein Elektrolyt - Ungleichgewicht.

In den letzten Jahrzehnten haben sich die Aussichten für Menschen mit CF diagnostiziert dramatisch verbessert. Jetzt ist es nicht ungewöhnlich, dass Menschen mit CF in ihren 20ern und 30ern zu leben. Einige können sogar länger leben.

Derzeit sind die Anzeichen und Symptome der Erkrankung und die Nebenwirkungen der Behandlungen Behandlungstherapien für CF konzentrierte sich auf mildernde. Behandlungen zielen auch Komplikationen von der Krankheit, wie bakterielle Infektionen zu verhindern.

Auch mit der vielversprechenden Forschung derzeit im Gang, neue Therapien oder Behandlungen für CF sind immer noch weg wahrscheinlich Jahre. Neue Behandlungen erfordern Jahren der Forschung und Studien vor Agenturen können Krankenhäuser und Ärzte bieten, sie zu Patienten regeln.

Wenn Sie CF haben, kennen jemanden, der CF hat, oder sind nur leidenschaftlich über eine Heilung für diese Erkrankung zu finden, einzulassen Forschung bei der Unterstützung ist recht einfach.

Forschungsorganisationen

Ein großer Teil der Forschung in potentielle CF Heilungen durch Organisationen finanziert, die im Auftrag von Menschen mit CF und ihren Familien arbeiten. Spenden ihnen hilft, die weitere Forschung für eine Heilung zu gewährleisten. Zu diesen Organisationen gehören:

  • Cystic Fibrosis Foundation : CFF ist eine Better Business Bureau akkreditierte Organisation , die für eine Heilung und fortschrittliche Behandlungen zur Finanzierung von Forschung arbeitet.
  • Cystic Fibrosis Research, Inc. : CFRI ist eine akkreditierte gemeinnützige Organisation. Sein primäres Ziel ist es, Forschung zu finanzieren, bietet Unterstützung und Ausbildung für die Patienten und Familien, und das Bewusstsein für CF.

Klinische Versuche

Wenn Sie CF haben, können Sie in Betracht an einer klinischen Studie teilzunehmen. Die meisten dieser Studien werden durch Forschung Krankenhäusern durchgeführt. Arztpraxis kann eine Verbindung mit einer dieser Gruppen haben. Wenn sie dies nicht tun, können Sie in der Lage sein, zu einem der oben genannten Organisationen zu erreichen und zu einem Anwalt verbunden werden, die helfen können Ihnen eine Test zu finden, die offen und akzeptieren Teilnehmer sind.